Ученые используют генную терапию и новый светочувствительный белок для восстановления зрения у мышей. | Советы девушкам

Недавно разработанный светочувствительный белок, называемый опсином MCO1, восстанавливает зрение у слепых мышей при прикреплении к биполярным клеткам сетчатки с помощью генной терапии. Национальный глазной институт, входящий в состав Национальных институтов здравоохранения, предоставил Nanoscope, LLC грант на исследования в области инноваций малого бизнеса для разработки MCO1. Компания планирует провести клинические испытания в США в конце этого года.

Результаты Nanoscope, опубликованные сегодня в журнале Nature Gene Therapy , показывают, что полностью слепые мыши – то есть у них нет восприятия света – восстанавливают значительную функцию сетчатки и зрение после лечения. Исследования, описанные в отчете, показали, что обработанные мыши были значительно быстрее в стандартизированных визуальных тестах, таких как навигация по лабиринтам и обнаружение изменений в движении.

Опсины – это белки, которые передают сигналы другим клеткам как часть каскада сигналов, необходимых для зрительного восприятия. В нормальном глазу опсины экспрессируются фоторецепторами палочек и колбочек в сетчатке. При активации светом фоторецепторы пульсируют и посылают сигнал через другие нейроны сетчатки , зрительный нерв и на нейроны головного мозга.

Множество распространенных заболеваний глаз, включая возрастную дегенерацию желтого пятна и пигментный ретинит , повреждают фоторецепторы, ухудшая зрение. Но хотя фоторецепторы больше не могут полноценно функционировать, другие нейроны сетчатки, включая класс клеток, называемых биполярными клетками, остаются нетронутыми. Исследователи определили, как биполярные клетки могут взять на себя часть работы поврежденных фоторецепторов.

«Красота нашей стратегии в ее простоте», – сказал Самарендра Моханти, доктор философии, основатель Nanoscope и автор-корреспондент отчета об исследовании на мышах, опубликованном сегодня в журнале Nature Gene Therapy . «Биполярные клетки расположены ниже по течению от фоторецепторов, поэтому, когда ген опсина MCO1 добавляется к биполярным клеткам сетчатки с нефункционирующими фоторецепторами, светочувствительность восстанавливается».

По словам исследователей, эта стратегия может решить проблемы, присущие другим подходам к регенерации сетчатки. Заместительная генная терапиядо сих пор работал в основном при редких заболеваниях, при которых фоторецепторы остаются нетронутыми, таких как Luxurna при врожденном амаврозе Лебера. Бионические глаза, такие как протез сетчатки Argus II, требуют инвазивной хирургии и носимых устройств. Другие методы заместительной терапии опсина требуют усиления света, чтобы достичь порога, необходимого для передачи сигнала. Но интенсивный свет рискует еще больше повредить сетчатку. Наноскопическая терапия требует одноразовой инъекции в глаз и без использования оборудования. MCO1 чувствителен к окружающему свету, поэтому нет необходимости в том, чтобы яркий свет попадал в глаза. А терапия MCO1 может лечить более широкий спектр дегенеративных заболеваний сетчатки, поскольку выживание фоторецепторов не требуется.

Исследователи не обнаружили проблем с безопасностью у обработанных мышей. Исследование крови и тканей не выявило признаков воспаления из-за лечения, а терапия не оказала побочного эффекта – только биполярные клетки экспрессировали опсин MCO1.

По мнению исследователей, в лучшем случае терапия могла бы помочь пациентам достичь зрения 20/60; однако никто не знает, как восстановленное зрение будет сравниваться с нормальным зрением.

«Клиническое исследование на людях поможет нам понять, как передача сигналов через биполярные клетки влияет на качество зрения; например, насколько хорошо обработанные глаза могут различать быстро движущиеся объекты», – сказал Субрата Батабьял, доктор философии, ведущий автор рукописи. . Терапия, вероятно, будет ограничена для лечения пациентов с тяжелым заболеванием сетчатки.

«Если этот оптогенетический подход с использованием клеток, сохраненных в дегенерированной сетчатке, может оказаться эффективным для восстановления зрения у людей, помимо световосприятия , он может предложить ценную альтернативу подходу к протезированию сетчатки для людей с пигментным ретинитом на поздней стадии», – сказал ПэкГю Ли. , Доктор философии, руководитель программы NEI в программе исследований инноваций в малом бизнесе.

Leave comment

Your email address will not be published. Required fields are marked with *.

2 × три =