Исследуемый препарат БАС продлевает выживаемость пациентов в клинических испытаниях | Советы девушкам

Экспериментальный препарат, который, как недавно было показано, замедляет прогрессирование нейродегенеративного заболевания, бокового амиотрофического склероза (БАС) или болезни Лу Герига, теперь продемонстрировал потенциал для увеличения выживаемости пациентов. Результаты получены в результате клинических испытаний, проведенных исследователями Центра БАС им. Шона М. Хили и AMG при Массачусетской больнице общего профиля (MGH) и Amylyx Pharmaceuticals, Inc., компании, производящей лекарство. Amylyx разработала AMX0035, исследовательскую нейропротекторную терапию, оцениваемую в исследовании CENTAUR и предназначенную для уменьшения гибели и дисфункции двигательных нейронов.

БАС, дегенеративное заболевание, не поддающееся лечению, поражает нервные клетки головного и спинного мозга, постепенно влияя на способность людей двигаться, говорить, есть и даже дышать. Новые результаты, опубликованные в журнале Muscle and Nerve , являются дополнительным доказательством преимуществ, которые пациенты с БАС могут испытывать при приеме перорального препарата под названием AMX0035, который представляет собой комбинацию фенилбутирата натрия и тауурурсодиола. Эти компоненты нацелены на окислительный стресс в митохондриях нервных клеток, производящих энергию, и в эндоплазматическом ретикулуме, обрабатывающем белки, для предотвращения нейродегенерации.

В исследовании CENTAUR 137 участников с БАС были рандомизированы два к одному для получения AMX0035 или плацебо. Недавно исследователи продемонстрировали, что AMX0035 замедляет прогрессирование болезни БАС в течение шести месяцев, оказывая влияние на различные виды повседневной деятельности, такие как способность пациента ходить, говорить, пользоваться посудой или глотать пищу. Пациенты, завершившие CENTAUR, имели право участвовать в открытом расширении (в котором все пациенты получали AMX0035), направленном на оценку долгосрочной безопасности и эффективности лекарства.

Почти трехлетний анализ выживаемости исследователей включал всех участников, включенных в CENTAUR, независимо от того, продолжали ли они длительное лечение AMX0035 в расширенном открытом расширении или нет. Команда обнаружила, что участники, изначально рандомизированные для получения AMX0035, жили в среднем на 6,5 месяцев дольше, чем участники, первоначально рандомизированные для получения плацебо.

«Эти результаты являются важным шагом вперед, потому что в этом исследовании раннее лечение AMX0035 было связано с более длительной выживаемостью у людей с БАС», – сказала руководитель исследования Сабрина Паганони, доктор медицины, доктор философии, исследователь Центра Healey & AMG. для ALS и доцент кафедры физической медицины и реабилитации Гарвардской медицинской школы и реабилитационной больницы Сполдинга. «Эти результаты предоставляют существенные доказательства, подтверждающие роль AMX0035 в лечении БАС. Дальнейшие шаги будут зависеть от текущих обсуждений с регулирующими органами».

Старший автор Мерит Кудкович, доктор медицинских наук, директор Центра Хили и AMG по БАС в MGH, руководитель неврологии MGH и профессор неврологии Гарвардской медицинской школы Джулианна Дорн добавила: «Это одно из первых исследований, показавших эффект. как на функцию, так и на выживаемость. Мы надеемся, что это только начало многих новых методов лечения БАС ».

Leave comment

Your email address will not be published. Required fields are marked with *.

16 + 1 =